新药 | Zokinvy(lonafarnib) 美国批准用于治疗早衰综合症 (HGPS)

Zokinvy(Lonafarnib) Lorafani是一种口服法尼基转移酶抑制剂，参与蛋白质异戊二烯化修饰过程。通过抑制早衰蛋白的异戊二烯化，可以减少早衰蛋白在细胞核中的积累。Lonafarnib已获得治疗早衰疾病的优先评估资格，孤儿药资格，突破性疗法认证和罕见的儿科疾病认证。

2020年11月20日，FDA宣布批准Eiger生物制药公司的Zokinvy(lonafarnib) 降低hutchinson-guildford过早衰老综合征 (HGPS) 患者的死亡风险，并治疗1-2岁患有特定的过早衰老样核层粘连病的患者。

• 这是美国FDA批准的首个早衰症治疗

在一项单臂临床试验中，研究人员评估了Lonafarnib的疗效。与hutchinson-guildford过早衰老综合征患者的历史数据相比，接受洛那法尼治疗的患者的平均寿命分别为3个月 (治疗前3年) 和2.5年 (最大随访日期为11年)。基于类似的遗传原理和其他数据，lonafarnib也已被批准用于治疗特定的早熟样层粘连蛋白疾病。

HGPS，也称为早期衰老综合症，是一种罕见的致命遗传病，会加速儿童的衰老。HGPS是由人体中称为LMNA(Lamin a) 的蛋白质基因突变引起的。Lamin A基因的错误编码导致支持核膜的结构蛋白Lamin A少了50个氨基酸。progerin蛋白是lamin a蛋白的错误版本。通常，lamin A有助于巩固细胞核，但progerin可导致畸形的细胞核和高于正常的DNA损伤。progerin可能破坏干细胞替代受损和死亡细胞的能力，从而促进衰老。